Lo studio pubblicato dal gruppo di Vittorio Bellotti e Monica Stoppini in collaborazione con i ricercatori del National Amyloid Centre di Londra, descrive alcuni eventi molecolari, finora sconosciuti, responsabili della trasformazione patologica della proteina transtiretina e in particolare della sua deposizione nel cuore (Mangione P. et al. PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences) USA 2014;111(4):1539-44).
Questa proteina svolge normalmente un’ importante funzione nel trasporto degli ormoni tiroidei e della vitamina A, ma in presenza di mutazioni diventa responsabile di forme familiari di amiloidosi. La proteina perde progressivamente la sua funzione fisiologica e forma degli aggregati che si depositano nei tessuti danneggiandoli gravemente.
La caratterizzazione del meccanismo molecolare della malattia apre la strada allo sviluppo di farmaci ancora più efficaci nel trattamento di questa e di altre gravi forme di amiloidosi. Il successo di queste ricerche dipende fortemente dalla collaborazione internazionale, dal rafforzamento di una ricerca notevolmente radicata nella nostra comunità scientifica e dalla stretta collaborazione tra il Centro dell’Amiloidosi del Policlinico San Matteo e i laboratori di ricerca dell’Unità di Biochimica del Dipartimento di Medicina Molecolare della nostra Università.
Ulteriori informazioni sono reperibili sul sito : (http://www.amyloidresearch.it/)
